Thuốc siêu phân tử - hy vọng mới cho những bệnh nhân bị liệt

Bệnh nhân bị chấn thương tủy sống đang được điều trị tại Bệnh viện Burke Rehabilitation, New York. Ảnh minh họa: burke.org

Các nhà khoa học Mỹ đã phát triển một loại thuốc mới có khả năng thúc đẩy sự tái tạo các tế bào, đảo ngược chứng liệt ở chuột bị tổn thương cột sống. Liệu pháp mới này mở ra hy vọng cho những bệnh nhân bị liệt có thể đi lại được sau 4 tuần điều trị.

Nghiên cứu do nhóm nhà khoa học thuộc Đại học Northwestern thực hiện và được đăng tải trên tạp chí Science ngày 11/11. Các nhà khoa học kỳ vọng Cơ quan Dược phẩm và Thực phẩm Mỹ có thể cho phép thử nghiệm lâm sàng thuốc điều trị này sớm nhất vào đầu năm 2022.

Trong nghiên cứu, nhóm nhà khoa học đã sử dụng các sợi nano để bắt chước cấu trúc của ngoại tế bào, vốn là một mạng lưới các phân tử bao quanh mô với nhiệm vụ hỗ trợ các tế bào.

Mỗi sợi tế bào nano mỏng hơn sợi tóc con người khoảng 10.000 lần và chúng được tạo ra từ hàng trăm nghìn phân tử hoạt tính sinh học được gọi là peptide, vốn có khả năng truyền tín hiệu để thúc đẩy quá trình tái tạo thần kinh.

Các nhà khoa học đã rạch một đường dọc sống lưng của chuột thí nghiệm, sau đó tiêm một lượng gel vào mô xung quanh các tủy sống. Tất cả quy trình này được thực hiện trong vòng 24 giờ.

Bốn tuần sau đó, những con chuột được điều trị bằng liệu pháp trên đã có thể đi lại gần như trước khi bị tổn thương cột sống. Tiếp tục theo dõi tác động của liệu pháp điều trị đối với tế bào, các nhà khoa học phát hiện sự cải thiện đáng kể ở các tủy sống.

Trưởng nhóm nghiên cứu Samuel Stupp cho biết loại gel mà nhóm này phát triển có thể mở ra một thế hệ thuốc mới có tên 'thuốc siêu phân tử' bởi liệu pháp này có sự kết hợp của nhiều phân tử chứ không phải một phân tử đơn lẻ. Theo nhóm nghiên cứu, liệu pháp này khá an toàn vì các vật liệu sử dụng tự phân hủy sinh học trong vài tuần và trở thành chất dinh dưỡng cho tế bào.

Theo các nhà khoa học, liệu pháp mới còn giúp nối lại các tế bào thần kinh hay còn gọi là sợi trục, giảm thiểu mô sẹo, vốn được coi là rào cản cho quá trình tái tạo. Bên cạnh đó, một lớp cách điện bên ngoài sợi trục gọi là myelin, vốn có vai trò quan trọng trong việc tăng tốc độ giao tiếp điện giữa các tế bào thần kinh, cũng đã được tái tạo, trong khi các mạch máu được hình thành.

Một phát hiện quan trọng của nhóm nghiên cứu là việc tạo ra một đột biến nhất định trong các phân tử, qua đó thúc đẩy sự vận động những của những phân tử này. Theo ông Stupp, các thụ thể trong tế bào thần kinh luôn chuyển động một cách tự nhiên và việc tăng cường sự chuyển động của các phân tử trị liệu trong các sợi nano sẽ giúp kết nối các sợi này hiệu quả hơn, nhờ đó người bệnh có thể vận động trở lại.

Trên thực tế, các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm hai phiên bản điều trị - một phiên bản có đột biến và một phiên bản không có - và nhận thấy rằng những con chuột nhận được phiên bản có đột biến đã hồi phục nhiều chức năng hơn.

Theo thống kê chính thức, chỉ riêng ở Mỹ, gần 300.000 người sống chung với chấn thương tủy sống. Tuổi thọ của những người này ngắn hơn những người khỏe mạnh.

Theo Tạp chí Điện tử