Công nghệ chỉnh sửa gen giành Nobel hóa học 2020: Giúp chữa nhiều bệnh, gồm cả ung thư

Thế Kiên
08/10/2020 17:41
D

 Công nghệ chỉnh sửa gen như CRISPR/Cas9 và những cải tiến của nó có tiềm năng rất lớn trong sàng lọc gen, chẩn đoán gen, đặc biệt là phát triển các liệu pháp điều trị mới.

Bà Emmanuelle Charpentier (trái) và bà Jennifer Doudna chụp ảnh lưu niệm khi cùng tham dự một sự kiện tại công viên ở Oviedo, Tây Ban Nha ngày 21-10-2015 - Ảnh: Reuters

Chiều 7-10 (giờ Việt Nam), Viện hàn lâm Khoa học Hoàng gia Thụy Điển công bố giải Nobel hóa học 2020 cho hai nhà khoa học nữ Emmanuelle Charpentier và Jennifer A. Doudna đã phát hiện một trong những công cụ sắc bén nhất của công nghệ chỉnh sửa gen, đó là CRISPR/Cas9.

"Giờ đây, với CRISPR/Cas9, các nhà khoa học có thể thay đổi 'mật mã' của sự sống (DNA) chỉ trong vài tuần" - ông Göran K. Hansson, tổng thư ký Viện hàn lâm Khoa học Hoàng gia Thụy Điển, cho biết.

"Chiếc kéo" di truyền

Sử dụng chúng, các nhà nghiên cứu có thể thay đổi DNA của động vật, thực vật và vi sinh vật với độ chính xác cực cao. Những "chiếc kéo" di truyền này đã đưa ngành khoa học sự sống bước sang một kỷ nguyên mới và theo nhiều cách đang mang lại lợi ích lớn nhất cho loài người.

Kể từ khi Charpentier và Doudna phát hiện ra chiếc kéo di truyền CRISPR/Cas9 vào năm 2012, việc sử dụng chúng đã bùng nổ. Công cụ này đã đóng góp vào nhiều khám phá quan trọng trong nghiên cứu cơ bản, và các nhà nghiên cứu thực vật đã có thể phát triển các loại cây trồng chống chịu được nấm mốc, sâu bệnh và hạn hán. Công nghệ này đã có một tác động mang tính cách mạng đối với khoa học đời sống và đặc biệt là trong y học.

Do có nhiều ưu điểm trong việc chỉnh sửa bộ gen, kéo di truyền CRISPR/Cas9 đã thu hút được sự chú ý đáng kể và các nhà khoa học dần coi nó là một công cụ trị liệu mạnh mẽ để điều trị các bệnh liên quan đến đột biến gen. Qua đó góp phần phát triển các liệu pháp điều trị bệnh, đặc biệt là bệnh ung thư và có thể giúp hiện thực hóa giấc mơ chữa khỏi các bệnh di truyền khác.

Các bệnh sử dụng CRISPR/Cas9 đang được thử nghiệm lâm sàng như ung thư, thiếu máu hồng cầu hình liềm, bệnh ß-thalassemia và kể cả nhiễm HIV.

CRISPR/Cas9 là hệ thống được ví như hệ miễn dịch của vi khuẩn nhằm chống lại sự xâm nhiễm phân tử DNA ngoại lai từ virus hay các plasmid khác. Các nhà khoa học ứng dụng CRISPR/Cas9 để thiết kế hệ thống chỉnh sửa DNA bộ gen theo ý muốn.

Giúp chữa nhiều bệnh, gồm cả ung thư

Trong ung thư, các gen sinh ung thư và gen ức chế khối u bị đột biến mang lại cơ hội lớn cho việc sử dụng các phương pháp điều chỉnh bộ gen. Mục tiêu cuối cùng của liệu pháp điều trị ung thư bằng CRISPR/Cas9 là loại bỏ các đột biến ác tính và thay thế chúng bằng chuỗi DNA bình thường.

Việc ứng dụng công nghệ CRISPR/Cas9 gần đây để tạo ra tế bào CAR-T nhằm tấn công các tế bào ác tính mang lại nhiều hi vọng trong các liệu pháp chữa ung thư. Từ đầu năm 2020 đã có hơn 11 thử nghiệm lâm sàng được thực hiện để đánh giá hiệu quả của hệ thống CRISPR/Cas9 trong điều trị ung thư.

Bệnh tim mạch. Các loại bệnh tim mạch khác nhau thường liên quan đến một đột biến di truyền đơn lẻ hoặc sự kết hợp của các đột biến dị hợp tử di truyền hiếm gặp. Trong thực tế, các phương pháp điều trị lâm sàng tập trung vào việc làm giảm các triệu chứng bệnh mà không giải quyết các khiếm khuyết di truyền tiềm ẩn. 

Hiện nay, công nghệ chỉnh sửa gen giúp thiết lập các mô hình bệnh cũng như phân tích chuyên sâu các gen gây bệnh và cơ chế phân tử của chúng, từ đó giúp phát triển các liệu pháp gen trong việc kiểm soát biểu hiện gen cụ thể và cải thiện chức năng gen.

Bệnh thoái hóa thần kinh chẳng hạn như bệnh Huntington, bệnh Alzheimer và bệnh Parkinson, là một nhóm các bệnh lý thu hút sự quan tâm nhất vì chưa có phương pháp chẩn đoán cụ thể hoặc phương pháp điều trị được thiết lập. 

Nhiều nghiên cứu cho thấy các bệnh thoái hóa thần kinh được hình thành bởi sự tương tác phức tạp của nhiều yếu tố di truyền. Sự xuất hiện của các nền tảng chỉnh sửa gen cung cấp một cách tiếp cận thuận tiện để nghiên cứu chức năng gen và liệu pháp liên quan đến các bệnh này.

Bệnh do virus. Các nền tảng chỉnh sửa gen đã nổi lên gần đây như một liệu pháp kháng virus để điều trị các bệnh truyền nhiễm, bằng cách thay đổi các gen vật chủ mà virus tấn công hoặc bằng cách nhắm trực tiếp vào các gen của virus cần thiết cho việc sao chép của chúng. 

Cho đến nay, liệu pháp điều trị HIV dựa trên chỉnh sửa bộ gen liên quan việc tạo ra tế bào miễn dịch T CD4 + kháng HIV có sửa đổi các gen liên quan đến việc nhiễm trùng và sau đó tái sử dụng các tế bào đã chỉnh sửa vào bệnh nhân. Các kết quả trong phòng thí nghiệm cho thấy CRISPR/Cas9 không chỉ có thể loại bỏ đặc biệt sự lây nhiễm HIV tiềm ẩn mà còn có thể ngăn ngừa sự lây nhiễm HIV mới.

Bên cạnh đó, những nghiên cứu trong phòng thí nghiệm cũng cho thấy việc sử dụng công cụ chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9 có khả năng nhận diện và phân cắt bộ gen của virus HPV (gây ung thư cổ tử cung) hay HBV (gây viêm gan B).

Tóm lại công nghệ chỉnh sửa gen như CRISPR/Cas9 và những cải tiến của nó có tiềm năng rất lớn trong việc thúc đẩy sự phát triển trong khoa học sự sống, đặc biệt là các ứng dụng điều chỉnh di truyền, ngoại di truyền, cũng như sàng lọc gen chức năng và chẩn đoán gen, đặc biệt là phát triển các liệu pháp điều trị mới.

Bà Emmanuelle Charpentier, 52 tuổi, là tiến sĩ và chuyên gia nghiên cứu người Pháp, làm việc trong ngành vi sinh, di truyền và hóa sinh. Kể từ năm 2015, bà đã trở thành giám đốc của Viện Sinh học nhiễm trùng Max Planck tại Berlin, Đức. Năm 2018, bà thành lập một viện nghiên cứu độc lập - Đơn vị Max Planck chuyên nghiên cứu về mầm bệnh.

Bà Jennifer Anne Doudna, 56 tuổi, là một nhà nghiên cứu sinh hóa người Mỹ, được biết đến nhờ vai trò dẫn đầu trong công nghệ chỉnh sửa gen (CRISPR). Bà là giáo sư đầu ngành tại Trung tâm khoa học y tế và sinh học Li Ka Shing của ĐH California, Berkeley, Mỹ.

Theo Tạp chí Điện tử

Bình luận

Tối thiểu 10 chữ Tiếng việt có dấu Không chứa liên kết

Gửi bình luận

Tin cùng chuyên mục

Những dấu hiệu ung thư miệng

Những dấu hiệu ung thư miệng

Bệnh viện đa khoa Nho Quan: Địa chỉ tin cậy trong khám chữa bệnh cho người dân

Bệnh viện đa khoa Nho Quan: Địa chỉ tin cậy trong khám chữa bệnh cho người dân

Người dùng Việt ngày càng cởi mở hơn với Y tế số

Người dùng Việt ngày càng cởi mở hơn với Y tế số

Gần 50% người trưởng thành ở thành thị có mỡ máu cao, thừa cholesterol

Gần 50% người trưởng thành ở thành thị có mỡ máu cao, thừa cholesterol

Bộ Y tế đề xuất mức phụ cấp 100% cho nhân viên y tế dự phòng, y tế tuyến xã, huyện

Bộ Y tế đề xuất mức phụ cấp 100% cho nhân viên y tế dự phòng, y tế tuyến xã, huyện

Phát triển hydrogel có 'hiệu quả kép' trong cuộc chiến chống ung thư.

Phát triển hydrogel có 'hiệu quả kép' trong cuộc chiến chống ung thư.

Vi khuẩn chết người Whitmore lần đầu tiên được tìm thấy ở Hoa Kỳ

Vi khuẩn chết người Whitmore lần đầu tiên được tìm thấy ở Hoa Kỳ

Điện tâm đồ - theo dõi trái tim của bạn

Điện tâm đồ - theo dõi trái tim của bạn

Máy khử rung tim: Bảo vệ trái tim người bệnh

Máy khử rung tim: Bảo vệ trái tim người bệnh

Chụp cộng hưởng từ là gì và phân loại các máy chụp cắt lớp tốt nhất

Chụp cộng hưởng từ là gì và phân loại các máy chụp cắt lớp tốt nhất

Viêm gan nghiêm trọng khi trẻ em nhiễm cùng lúc 2 virus

Viêm gan nghiêm trọng khi trẻ em nhiễm cùng lúc 2 virus

Đại Nam Sơn Group và Viện Công nghệ Nha khoa thẩm mỹ Shinbi hợp tác cùng phát triển

Đại Nam Sơn Group và Viện Công nghệ Nha khoa thẩm mỹ Shinbi hợp tác cùng phát triển

Tin mới cập nhật

Andora phân phối 5 thương hiệu phụ kiện của Mỹ và Đức

Andora phân phối 5 thương hiệu phụ kiện của Mỹ và Đức

Home Credit lần đầu lọt Top 100 doanh nghiệp bền vững Việt Nam

Home Credit lần đầu lọt Top 100 doanh nghiệp bền vững Việt Nam

Dat Bike ra mắt Weaver++

Dat Bike ra mắt Weaver++

Vệ tinh quỹ đạo thấp và xu thế phát triển mạng viễn trong tương lai

Vệ tinh quỹ đạo thấp và xu thế phát triển mạng viễn trong tương lai

VinaPhone trình diễn công nghệ 5G tại Techfest Việt Nam 2022

VinaPhone trình diễn công nghệ 5G tại Techfest Việt Nam 2022

FPT Shop khai trương cửa hàng gia dụng thứ 200

FPT Shop khai trương cửa hàng gia dụng thứ 200

Các giải pháp cải thiện chất lượng dịch vụ trong mạng 5G công cộng và riêng

Các giải pháp cải thiện chất lượng dịch vụ trong mạng 5G công cộng và riêng

FPT mang gì đến Techfest Vietnam 2022?

FPT mang gì đến Techfest Vietnam 2022?

Những dấu hiệu ung thư miệng

Những dấu hiệu ung thư miệng

Panasonic Việt Nam lọt Top 100 Doanh nghiệp Bền vững năm 2022

Panasonic Việt Nam lọt Top 100 Doanh nghiệp Bền vững năm 2022

Amazon cam kết hỗ trợ DN vừa và nhỏ Việt Nam trên hành trình xuất khẩu toàn cầu

Amazon cam kết hỗ trợ DN vừa và nhỏ Việt Nam trên hành trình xuất khẩu toàn cầu

Mừng sinh nhật 3 tuổi, UNIQLO tổ chức nhiều hoạt động ý nghĩa

Mừng sinh nhật 3 tuổi, UNIQLO tổ chức nhiều hoạt động ý nghĩa

Tin đọc nhiều

Hướng dẫn khai báo thông tin y tế phòng dịch COVID-19 lây lan ngoài cộng đồng

Hướng dẫn khai báo thông tin y tế phòng dịch COVID-19 lây lan ngoài cộng đồng

Nhiều hãng dược ngoại 'mê' doanh nghiệp Việt?

Nhiều hãng dược ngoại 'mê' doanh nghiệp Việt?

Phát hiện bệnh về gene mới khiến 40% người mắc tử vong

Phát hiện bệnh về gene mới khiến 40% người mắc tử vong

Bệnh viện Ung bướu hiện đại, có sân đậu trực thăng

Bệnh viện Ung bướu hiện đại, có sân đậu trực thăng

Tin mới nhất về dịch COVID-19 ở Việt Nam ghi nhận 6 ca mắc mới tại Hải Dương và Quảng Nam

Tin mới nhất về dịch COVID-19 ở Việt Nam ghi nhận 6 ca mắc mới tại Hải Dương và Quảng Nam

Khám chữa bệnh từ xa sẽ triệt tiêu khoảng cách giữa các tuyến y tế

Khám chữa bệnh từ xa sẽ triệt tiêu khoảng cách giữa các tuyến y tế

Công nghệ - Tấm lá chắn "vô hình" phòng chống dịch COVID-19

Công nghệ - Tấm lá chắn "vô hình" phòng chống dịch COVID-19

Thụy Sỹ: Phát triển cảm biến sinh học phát hiện vi-rút SARS-CoV-2

Thụy Sỹ: Phát triển cảm biến sinh học phát hiện vi-rút SARS-CoV-2

 Con người có thể bị nhiễm virus corona 2 lần hay không?

Con người có thể bị nhiễm virus corona 2 lần hay không?

Bác sĩ tiếp tục hội chẩn về hai ca bệnh nặng ở Hà Nội

Bác sĩ tiếp tục hội chẩn về hai ca bệnh nặng ở Hà Nội

Video xem nhiều

Đại học Miami tạo ra cảm biến chất lượng không khí phát hiện Covid-19

Đại học Miami tạo ra cảm biến chất lượng không khí phát hiện Covid-19

Ford F-150 Lightning 2022 ra mắt: Bán tải chạy điện giá khởi điểm chưa đến 40 nghìn USD

Ford F-150 Lightning 2022 ra mắt: Bán tải chạy điện giá khởi điểm chưa đến 40 nghìn USD

Thông điệp lan tỏa mùa dịch COVID-19

Thông điệp lan tỏa mùa dịch COVID-19

Clip: Khuyến cáo đối với người lao động, người làm việc, người bán hàng tại khu dịch vụ trong dịch Covid-19

Clip: Khuyến cáo đối với người lao động, người làm việc, người bán hàng tại khu dịch vụ trong dịch Covid-19

Cỗ xe lai phản lực tăng tốc từ 0 - 1010 km/h trong 50 giây tham vọng phá kỷ lục thế giới

Cỗ xe lai phản lực tăng tốc từ 0 - 1010 km/h trong 50 giây tham vọng phá kỷ lục thế giới

“Rắn tiên tri” dự đoán đội tuyển Việt Nam thắng Thái Lan

“Rắn tiên tri” dự đoán đội tuyển Việt Nam thắng Thái Lan

Pretzel - Bánh quy cây: Biểu tượng văn hoá châu Âu với nhiều tranh cãi về nguồn gốc

Pretzel - Bánh quy cây: Biểu tượng văn hoá châu Âu với nhiều tranh cãi về nguồn gốc

Làm thế nào để nâng cao tương tác giữa loa và phòng nghe hiệu quả

Làm thế nào để nâng cao tương tác giữa loa và phòng nghe hiệu quả

Trực tiếp: Apple ra mắt Iphone 11 tại Cupertino, California, Mỹ

Trực tiếp: Apple ra mắt Iphone 11 tại Cupertino, California, Mỹ

Chiếc điều hòa cá nhân này của Sony là tất cả những gì bạn cần để sống sót qua mùa hè nóng nực

Chiếc điều hòa cá nhân này của Sony là tất cả những gì bạn cần để sống sót qua mùa hè nóng nực

Những gì bạn muốn biết về 5G

Những gì bạn muốn biết về 5G

5G thay đổi tương lai của bạn như thế nào?

5G thay đổi tương lai của bạn như thế nào?

Bàn về tầm nhìn và các trụ cột của công nghệ thông tin di động 6G
04/03/2022
Chip xử lý A15 Bionic của Apple có gì mới
15/09/2021
Sex Education mùa 3 được Netflix công chiếu vào 17/9
14/09/2021
iPhone 13 không thay đổi nhiều về ngoại hình, camera được nâng cấp mạnh
13/09/2021
Cách xem trực tiếp sự kiện ra mắt iPhone 13 và Apple Watch 7
10/09/2021
VNEID của Bộ Công an khác các ứng dụng đang được vận hành?
10/09/2021
'Cái tôi' thời 4.0 và tính hai mặt của mạng xã hội
04/09/2021
'Muôn màu' cảm xúc của trẻ trong ngày khai giảng online
24/08/2021
Chủ tịch Chu Ngọc Anh giải toả 'ách tắc' về Giấy đi đường cho người dân Thủ đô
10/08/2021
Hàng loạt Macbook M1 tự dưng vỡ màn hình, Apple có đồng ý bảo hành?
02/08/2021
6 bộ phim hay nhất để xem trên VieON
29/01/2021
Bắc Ninh: Không ký kết triển khai dự án Owifi 5G với CSE Singapore
27/06/2020
Bị World Bank cấm dự thầu 7 năm, công ty Sao Bắc Đẩu thừa nhận sai sót
27/06/2020
Wefinex - Mô hình hoạt động đa cấp "đội lốt" đầu tài chính trên mạng internet
10/06/2020
Khai trừ MISA khỏi Câu lạc bộ Chữ ký số và Giao dịch điện tử Việt Nam
27/05/2020
Chuyển đổi số - Nên hiểu như thế nào cho đúng
25/05/2020
Chống thất thu thuế là thách thức lớn đối với nền kinh tế số
29/04/2020
Cách chuyển tập tin sang máy tính mới
10/11/2019
VNPT, MobiFone, VTC sẽ hoàn thành cổ phần hóa trước năm 2021
20/08/2019
5G thay đổi tương lai của bạn như thế nào?
26/07/2019
Nhận diện hành vi lừa đảo trên không gian mạng
25/07/2019
Truyền hình OTT - Hướng đi mới của các “nhà Đài”
24/07/2019