Voxzogo - Thuốc tăng chiều cao đầu tiên trên thế giới cho những 'cây nấm lùn'

Bảo Ngân
21/11/2021 07:16
D

Với kết quả tác động ngăn chặn hiệu quả biến đổi gene ảnh hưởng đến khả năng tăng trưởng ở trẻ em mắc chứng achondroplasia, thuốc Voxzogo được được cơ quan chức năng Mỹ cấp phép lưu hành mang lại cơ hội tăng trưởng chiều cao ở những "cây nấm lùn".

Theo đó, cơ quan quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) ngày 19/11 lần đầu tiên phê chuẩn một loại thuốc Voxzogo giúp cải thiện chiều cao cho những trẻ em lùn.

Thuốc Voxzogo, do công ty dược phẩm BioMarin của Mỹ sản xuất, đã được cấp phép sử dụng tại Mỹ để điều trị cho những bé trên 5 tuổi mắc chứng bệnh sụn không phát triển, còn gọi là achondroplasia. Quyết định này đồng nghĩa với việc những trẻ em có dị tật trên vẫn có cơ hội tăng trưởng chiều cao.

Theo Các viện Y học quốc gia (NIH) của Mỹ, bệnh achondroplasia là một rối loạn tăng trưởng do đột biến gene di truyền ở xương, ngăn cản sụn phát triển thành xương.

Voxzogo có thể cải thiện đến 1,57 cm chiều cao cho những người mắc chứng achondroplasia sau thử nghiệm 1 năm vừa qua
Voxzogo có thể cải thiện đến 1,57 cm chiều cao cho những người mắc chứng achondroplasia sau thử nghiệm 1 năm vừa qua.

Người mắc bệnh này khi trưởng thành chỉ có thể cao trung bình khoảng 1,2m. Bệnh này có thể gây ra các vấn đề về sức khỏe như các bệnh về hô hấp, cong cột sống, béo phì và viêm tai mãn tính. Tuy nhiên, tuổi thọ vẫn gần như người bình thường.

Đồng sáng lập tổ chức phi lợi nhuận Growing Stronger, ông Amer Haider cho biết: "Là cha của một trẻ mắc chứng achondroplasia, tôi coi các khả năng điều trị tác động đến sự tăng trưởng của xương là một bước tiến bộ quan trọng". Tổ chức Growing Stronger hướng đến việc cải thiện chất lượng chăm sóc y tế cho người nhỏ bé thông qua hỗ trợ cho nghiên cứu điều trị.

Tuy nhiên, việc tăng trưởng chiều cao không phải là mục đích quan trọng đối với tất cả những người mắc bệnh achondroplasia. Tổ chức Người lùn Mỹ (LPA) cho rằng người lùn là "một đóng góp giá trị cho sự đa dạng về điều kiện của con người", đồng thời kêu gọi "các cá nhân và gia đình hãy quyết định điều gì phù hợp nhất với mình". LPA nhấn mạnh: "Các cách điều trị mới không phải là điều kiện cần để người lùn có một cuộc sống khỏe mạnh, năng động và hữu ích".

FDA cho biết mức độ an toàn và hiệu quả của thuốc Voxzogo đã được đánh giá trong một nghiên cứu kéo dài 1 năm ở trẻ từ 5 tuổi trở lên mắc bệnh achondroplasia. Kết quả cho thấy các tình nguyện viên được tiêm thuốc Voxzogo cao hơn 1,57cm so với các em được tiêm giả dược trong thời gian nghiên cứu.

Voxzogo có tác dụng ngăn chặn đột biến gene gây ra căn bệnh này. Tác dụng phụ của thuốc được quan sát thấy gồm nôn và tăng huyết áp. Thuốc này sẽ được bán tại Mỹ từ giữa tháng 12 tới.

Tháng 8/2020, Ủy ban châu Âu (EC) cũng đã cấp phép sử dụng thuốc này để điều trị cho trẻ em đang tuổi lớn, từ 2 tuổi trở lên.

Theo Tạp chí Điện tử

Bình luận

Tối thiểu 10 chữ Tiếng việt có dấu Không chứa liên kết

Gửi bình luận

Tin cùng chuyên mục

Tin mới cập nhật

Tin đọc nhiều

Healthtech có thể bứt phá ở Việt Nam

Healthtech có thể bứt phá ở Việt Nam

Những dấu hiệu ung thư miệng

Những dấu hiệu ung thư miệng

Gần 50% người trưởng thành ở thành thị có mỡ máu cao, thừa cholesterol

Gần 50% người trưởng thành ở thành thị có mỡ máu cao, thừa cholesterol

Các nhà khoa học phát hiện tế bào mới trong phổi người để duy trì hệ hô hấp khỏe mạnh

Các nhà khoa học phát hiện tế bào mới trong phổi người để duy trì hệ hô hấp khỏe mạnh

Khẩu trang còn tác dụng trước biến thể Omicron của virus SARS-CoV-2

Khẩu trang còn tác dụng trước biến thể Omicron của virus SARS-CoV-2

Phát hiện kháng thể mới có tiềm năng trở thành phương pháp điều trị COVID-19

Phát hiện kháng thể mới có tiềm năng trở thành phương pháp điều trị COVID-19

 Liệu pháp kháng thể đơn dòng trong điều trị COVID-19.

Liệu pháp kháng thể đơn dòng trong điều trị COVID-19.

Phát hiện chất có tiềm năng điều trị bệnh béo phì

Phát hiện chất có tiềm năng điều trị bệnh béo phì

Bộ trưởng Y tế: Tiêm vaccine không thể đảm bảo phòng COVID-19 được 100%

Bộ trưởng Y tế: Tiêm vaccine không thể đảm bảo phòng COVID-19 được 100%

Mạng 5G tăng tốc số hoá y tế để chiến đấu với COVID-19

Mạng 5G tăng tốc số hoá y tế để chiến đấu với COVID-19

Video xem nhiều

Đại học Miami tạo ra cảm biến chất lượng không khí phát hiện Covid-19

Đại học Miami tạo ra cảm biến chất lượng không khí phát hiện Covid-19

Ford F-150 Lightning 2022 ra mắt: Bán tải chạy điện giá khởi điểm chưa đến 40 nghìn USD

Ford F-150 Lightning 2022 ra mắt: Bán tải chạy điện giá khởi điểm chưa đến 40 nghìn USD

Thông điệp lan tỏa mùa dịch COVID-19

Thông điệp lan tỏa mùa dịch COVID-19

Geneva Motor Show 2020: Bentley hé lộ siêu xe Bacalar triệu đô

Geneva Motor Show 2020: Bentley hé lộ siêu xe Bacalar triệu đô

Cỗ xe lai phản lực tăng tốc từ 0 - 1010 km/h trong 50 giây tham vọng phá kỷ lục thế giới

Cỗ xe lai phản lực tăng tốc từ 0 - 1010 km/h trong 50 giây tham vọng phá kỷ lục thế giới

Pretzel - Bánh quy cây: Biểu tượng văn hoá châu Âu với nhiều tranh cãi về nguồn gốc

Pretzel - Bánh quy cây: Biểu tượng văn hoá châu Âu với nhiều tranh cãi về nguồn gốc

Làm thế nào để nâng cao tương tác giữa loa và phòng nghe hiệu quả

Làm thế nào để nâng cao tương tác giữa loa và phòng nghe hiệu quả

Trực tiếp: Apple ra mắt Iphone 11 tại Cupertino, California, Mỹ

Trực tiếp: Apple ra mắt Iphone 11 tại Cupertino, California, Mỹ

Vết thương hở mau lành nhờ chiếu tia lạnh Plasma

Vết thương hở mau lành nhờ chiếu tia lạnh Plasma

"Gã khổng lồ" công nghệ Apple đã chính thức phát hành thẻ tín dụng có tên Apple Card

"Gã khổng lồ" công nghệ Apple đã chính thức phát hành thẻ tín dụng có tên Apple Card

Những gì bạn muốn biết về 5G

Những gì bạn muốn biết về 5G

5G thay đổi tương lai của bạn như thế nào?

5G thay đổi tương lai của bạn như thế nào?

Bàn về tầm nhìn và các trụ cột của công nghệ thông tin di động 6G
04/03/2022
Chip xử lý A15 Bionic của Apple có gì mới
15/09/2021
Sex Education mùa 3 được Netflix công chiếu vào 17/9
14/09/2021
iPhone 13 không thay đổi nhiều về ngoại hình, camera được nâng cấp mạnh
13/09/2021
Cách xem trực tiếp sự kiện ra mắt iPhone 13 và Apple Watch 7
10/09/2021
VNEID của Bộ Công an khác các ứng dụng đang được vận hành?
10/09/2021
'Cái tôi' thời 4.0 và tính hai mặt của mạng xã hội
04/09/2021
'Muôn màu' cảm xúc của trẻ trong ngày khai giảng online
24/08/2021
Chủ tịch Chu Ngọc Anh giải toả 'ách tắc' về Giấy đi đường cho người dân Thủ đô
10/08/2021
Hàng loạt Macbook M1 tự dưng vỡ màn hình, Apple có đồng ý bảo hành?
02/08/2021
6 bộ phim hay nhất để xem trên VieON
29/01/2021
Bắc Ninh: Không ký kết triển khai dự án Owifi 5G với CSE Singapore
27/06/2020
Bị World Bank cấm dự thầu 7 năm, công ty Sao Bắc Đẩu thừa nhận sai sót
27/06/2020
Wefinex - Mô hình hoạt động đa cấp "đội lốt" đầu tài chính trên mạng internet
10/06/2020
Khai trừ MISA khỏi Câu lạc bộ Chữ ký số và Giao dịch điện tử Việt Nam
27/05/2020
Chuyển đổi số - Nên hiểu như thế nào cho đúng
25/05/2020
Chống thất thu thuế là thách thức lớn đối với nền kinh tế số
29/04/2020
Cách chuyển tập tin sang máy tính mới
10/11/2019
VNPT, MobiFone, VTC sẽ hoàn thành cổ phần hóa trước năm 2021
20/08/2019
5G thay đổi tương lai của bạn như thế nào?
26/07/2019
Nhận diện hành vi lừa đảo trên không gian mạng
25/07/2019
Truyền hình OTT - Hướng đi mới của các “nhà Đài”
24/07/2019