Voxzogo - Thuốc tăng chiều cao đầu tiên trên thế giới cho những 'cây nấm lùn'

Bảo Ngân
21/11/2021 07:16
D

Với kết quả tác động ngăn chặn hiệu quả biến đổi gene ảnh hưởng đến khả năng tăng trưởng ở trẻ em mắc chứng achondroplasia, thuốc Voxzogo được được cơ quan chức năng Mỹ cấp phép lưu hành mang lại cơ hội tăng trưởng chiều cao ở những "cây nấm lùn".

Theo đó, cơ quan quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) ngày 19/11 lần đầu tiên phê chuẩn một loại thuốc Voxzogo giúp cải thiện chiều cao cho những trẻ em lùn.

Thuốc Voxzogo, do công ty dược phẩm BioMarin của Mỹ sản xuất, đã được cấp phép sử dụng tại Mỹ để điều trị cho những bé trên 5 tuổi mắc chứng bệnh sụn không phát triển, còn gọi là achondroplasia. Quyết định này đồng nghĩa với việc những trẻ em có dị tật trên vẫn có cơ hội tăng trưởng chiều cao.

Theo Các viện Y học quốc gia (NIH) của Mỹ, bệnh achondroplasia là một rối loạn tăng trưởng do đột biến gene di truyền ở xương, ngăn cản sụn phát triển thành xương.

Voxzogo có thể cải thiện đến 1,57 cm chiều cao cho những người mắc chứng achondroplasia sau thử nghiệm 1 năm vừa qua
Voxzogo có thể cải thiện đến 1,57 cm chiều cao cho những người mắc chứng achondroplasia sau thử nghiệm 1 năm vừa qua.

Người mắc bệnh này khi trưởng thành chỉ có thể cao trung bình khoảng 1,2m. Bệnh này có thể gây ra các vấn đề về sức khỏe như các bệnh về hô hấp, cong cột sống, béo phì và viêm tai mãn tính. Tuy nhiên, tuổi thọ vẫn gần như người bình thường.

Đồng sáng lập tổ chức phi lợi nhuận Growing Stronger, ông Amer Haider cho biết: "Là cha của một trẻ mắc chứng achondroplasia, tôi coi các khả năng điều trị tác động đến sự tăng trưởng của xương là một bước tiến bộ quan trọng". Tổ chức Growing Stronger hướng đến việc cải thiện chất lượng chăm sóc y tế cho người nhỏ bé thông qua hỗ trợ cho nghiên cứu điều trị.

Tuy nhiên, việc tăng trưởng chiều cao không phải là mục đích quan trọng đối với tất cả những người mắc bệnh achondroplasia. Tổ chức Người lùn Mỹ (LPA) cho rằng người lùn là "một đóng góp giá trị cho sự đa dạng về điều kiện của con người", đồng thời kêu gọi "các cá nhân và gia đình hãy quyết định điều gì phù hợp nhất với mình". LPA nhấn mạnh: "Các cách điều trị mới không phải là điều kiện cần để người lùn có một cuộc sống khỏe mạnh, năng động và hữu ích".

FDA cho biết mức độ an toàn và hiệu quả của thuốc Voxzogo đã được đánh giá trong một nghiên cứu kéo dài 1 năm ở trẻ từ 5 tuổi trở lên mắc bệnh achondroplasia. Kết quả cho thấy các tình nguyện viên được tiêm thuốc Voxzogo cao hơn 1,57cm so với các em được tiêm giả dược trong thời gian nghiên cứu.

Voxzogo có tác dụng ngăn chặn đột biến gene gây ra căn bệnh này. Tác dụng phụ của thuốc được quan sát thấy gồm nôn và tăng huyết áp. Thuốc này sẽ được bán tại Mỹ từ giữa tháng 12 tới.

Tháng 8/2020, Ủy ban châu Âu (EC) cũng đã cấp phép sử dụng thuốc này để điều trị cho trẻ em đang tuổi lớn, từ 2 tuổi trở lên.

Theo Tạp chí Điện tử

Bình luận

Tối thiểu 10 chữ Tiếng việt có dấu Không chứa liên kết

Gửi bình luận

Tin cùng chuyên mục

Kỹ thuật thông tim thai mở ra cơ hội sống cho trẻ mắc dị tật tim bẩm sinh

Kỹ thuật thông tim thai mở ra cơ hội sống cho trẻ mắc dị tật tim bẩm sinh

Tăng hiệu quả điều trị ung thư não nhờ kết hợp AI và công nghệ hình ảnh FCI

Tăng hiệu quả điều trị ung thư não nhờ kết hợp AI và công nghệ hình ảnh FCI

Ant Group ra mắt ứng dụng y tế thông minh tại Trung Quốc

Ant Group ra mắt ứng dụng y tế thông minh tại Trung Quốc

Chính thức kiểm tra năng lực hành nghề y từ năm 2027

Chính thức kiểm tra năng lực hành nghề y từ năm 2027

Vietnam Medipharm Expo 2025: Trình diễn công nghệ AI và thiết bị y tế tiên tiến tại TP.HCM

Vietnam Medipharm Expo 2025: Trình diễn công nghệ AI và thiết bị y tế tiên tiến tại TP.HCM

Chẩn đoán hình ảnh tại MEDLATEC đạt ISO 15189:2022 - Bước tiến số hóa y tế chuyên sâu

Chẩn đoán hình ảnh tại MEDLATEC đạt ISO 15189:2022 - Bước tiến số hóa y tế chuyên sâu

Thầy thuốc trẻ Việt Nam tiên phong chuyển đổi số, nâng cao sức khỏe cộng đồng

Thầy thuốc trẻ Việt Nam tiên phong chuyển đổi số, nâng cao sức khỏe cộng đồng

Hạt nano vàng đưa điều trị ung thư lên tầm cao mới với công nghệ hình ảnh

Hạt nano vàng đưa điều trị ung thư lên tầm cao mới với công nghệ hình ảnh

Nhanh chóng giải cứu 2 người mắc kẹt trong đám cháy nhà 5 tầng tại Hà Nội

Nhanh chóng giải cứu 2 người mắc kẹt trong đám cháy nhà 5 tầng tại Hà Nội

Phát hiện ung thư vú giai đoạn sớm có tỷ lệ chữa khỏi lên đến 90%

Phát hiện ung thư vú giai đoạn sớm có tỷ lệ chữa khỏi lên đến 90%

 Khám sàng lọc bệnh tim mạch, thận, chuyển hóa cho 1000 người dân tại Hà Nội

 Khám sàng lọc bệnh tim mạch, thận, chuyển hóa cho 1000 người dân tại Hà Nội

Kết nối doanh nghiệp thực hiện các mục tiêu Quốc gia về chăm sóc sức khỏe cộng đồng

Kết nối doanh nghiệp thực hiện các mục tiêu Quốc gia về chăm sóc sức khỏe cộng đồng

Tin mới cập nhật

7 cụm từ hữu ích giúp cha mẹ xử lý cơn giận dữ của trẻ mà không cần la mắng

7 cụm từ hữu ích giúp cha mẹ xử lý cơn giận dữ của trẻ mà không cần la mắng

10 thành phố hàng đầu tại Mỹ về cơ hội việc làm và thu nhập vắng bóng New York và Los Angeles

10 thành phố hàng đầu tại Mỹ về cơ hội việc làm và thu nhập vắng bóng New York và Los Angeles

Cùng Meta nhận diện lừa đảo

Cùng Meta nhận diện lừa đảo

Chứng khoán châu Á trái chiều khi nhà đầu tư cân nhắc thuế quan và động thái của OPEC+

Chứng khoán châu Á trái chiều khi nhà đầu tư cân nhắc thuế quan và động thái của OPEC+

Người dùng Đông Nam Á và Châu Đại Dương mua TV như thế nào?

Người dùng Đông Nam Á và Châu Đại Dương mua TV như thế nào?

Keysight triển khai hệ thống lượng tử lớn nhất thế giới tại Nhật Bản

Keysight triển khai hệ thống lượng tử lớn nhất thế giới tại Nhật Bản

Vignette Collection, khách sạn độc bản sớm khai trương tại Tp HCM

Vignette Collection, khách sạn độc bản sớm khai trương tại Tp HCM

Phenikaa tuyển sinh sau Đại học: Thêm 11 ngành mới, hỗ trợ 50-100% học phí toàn khoá

Phenikaa tuyển sinh sau Đại học: Thêm 11 ngành mới, hỗ trợ 50-100% học phí toàn khoá

Đại hội đại biểu Đảng bộ xã Thiên Lộc lần thứ I, nhiệm kỳ 2025 - 2030

Đại hội đại biểu Đảng bộ xã Thiên Lộc lần thứ I, nhiệm kỳ 2025 - 2030

VNPT làm chủ hạ tầng kết nối

VNPT làm chủ hạ tầng kết nối

Hà Nội: Một xã đặt mục tiêu thu nhập bình quân đầu người đạt từ 120 triệu đồng/năm vào năm 2030

Hà Nội: Một xã đặt mục tiêu thu nhập bình quân đầu người đạt từ 120 triệu đồng/năm vào năm 2030

Hà Nội tổ chức không gian giới thiệu du lịch tại World Expo 2025

Hà Nội tổ chức không gian giới thiệu du lịch tại World Expo 2025

Tin đọc nhiều

Ant Group ra mắt ứng dụng y tế thông minh tại Trung Quốc

Ant Group ra mắt ứng dụng y tế thông minh tại Trung Quốc

Chính thức kiểm tra năng lực hành nghề y từ năm 2027

Chính thức kiểm tra năng lực hành nghề y từ năm 2027

Đẩy mạnh năng lực truyền thông y tế hướng tới cộng đồng

Đẩy mạnh năng lực truyền thông y tế hướng tới cộng đồng

Mua thiết bị gây thiệt hại 18 tỉ đồng, nguyên giám đốc Sở Y tế Bà Rịa - Vũng Tàu bị đề nghị truy tố

Mua thiết bị gây thiệt hại 18 tỉ đồng, nguyên giám đốc Sở Y tế Bà Rịa - Vũng Tàu bị đề nghị truy tố

Các địa phương lập đoàn kiểm tra việc kinh doanh test Covid-19

Các địa phương lập đoàn kiểm tra việc kinh doanh test Covid-19

Bệnh nhân tiểu đường sẽ được cung cấp Insulin cho cơ thể mà không cần kim tiêm nhờ thiết bị cấy ghép

Bệnh nhân tiểu đường sẽ được cung cấp Insulin cho cơ thể mà không cần kim tiêm nhờ thiết bị cấy ghép

Israel phát triển phương pháp làm chậm quá trình lão hóa

Israel phát triển phương pháp làm chậm quá trình lão hóa

Sẵn sàng làm chủ công nghệ sản xuất vắc-xin

Sẵn sàng làm chủ công nghệ sản xuất vắc-xin

Phát hiện bệnh về gene mới khiến 40% người mắc tử vong

Phát hiện bệnh về gene mới khiến 40% người mắc tử vong

Thụy Sỹ: Phát triển cảm biến sinh học phát hiện vi-rút SARS-CoV-2

Thụy Sỹ: Phát triển cảm biến sinh học phát hiện vi-rút SARS-CoV-2

Video xem nhiều

Đại học Miami tạo ra cảm biến chất lượng không khí phát hiện Covid-19

Đại học Miami tạo ra cảm biến chất lượng không khí phát hiện Covid-19

Ford F-150 Lightning 2022 ra mắt: Bán tải chạy điện giá khởi điểm chưa đến 40 nghìn USD

Ford F-150 Lightning 2022 ra mắt: Bán tải chạy điện giá khởi điểm chưa đến 40 nghìn USD

Honda MSX 125 Grom 2021 mẫu xe côn tay phiên bản đường đua

Honda MSX 125 Grom 2021 mẫu xe côn tay phiên bản đường đua

Thông điệp lan tỏa mùa dịch COVID-19

Thông điệp lan tỏa mùa dịch COVID-19

Clip: Khuyến cáo đối với người lao động, người làm việc, người bán hàng tại khu dịch vụ trong dịch Covid-19

Clip: Khuyến cáo đối với người lao động, người làm việc, người bán hàng tại khu dịch vụ trong dịch Covid-19

“Rắn tiên tri” dự đoán đội tuyển Việt Nam thắng Thái Lan

“Rắn tiên tri” dự đoán đội tuyển Việt Nam thắng Thái Lan

Một ngày trải nghiệm giấc mơ trở thành tay đua F1 chuyên nghiệp ở Nhật Bản

Một ngày trải nghiệm giấc mơ trở thành tay đua F1 chuyên nghiệp ở Nhật Bản

Pretzel - Bánh quy cây: Biểu tượng văn hoá châu Âu với nhiều tranh cãi về nguồn gốc

Pretzel - Bánh quy cây: Biểu tượng văn hoá châu Âu với nhiều tranh cãi về nguồn gốc

Trực tiếp: Apple ra mắt Iphone 11 tại Cupertino, California, Mỹ

Trực tiếp: Apple ra mắt Iphone 11 tại Cupertino, California, Mỹ

Khám phá Huawei Mate X đối thủ của Galaxy Fold tại IFA 2019

Khám phá Huawei Mate X đối thủ của Galaxy Fold tại IFA 2019

Chiếc điều hòa cá nhân này của Sony là tất cả những gì bạn cần để sống sót qua mùa hè nóng nực

Chiếc điều hòa cá nhân này của Sony là tất cả những gì bạn cần để sống sót qua mùa hè nóng nực

5G thay đổi tương lai của bạn như thế nào?

5G thay đổi tương lai của bạn như thế nào?

Bàn về tầm nhìn và các trụ cột của công nghệ thông tin di động 6G
04/03/2022
Chip xử lý A15 Bionic của Apple có gì mới
15/09/2021
Sex Education mùa 3 được Netflix công chiếu vào 17/9
14/09/2021
iPhone 13 không thay đổi nhiều về ngoại hình, camera được nâng cấp mạnh
13/09/2021
Cách xem trực tiếp sự kiện ra mắt iPhone 13 và Apple Watch 7
10/09/2021
VNEID của Bộ Công an khác các ứng dụng đang được vận hành?
10/09/2021
'Cái tôi' thời 4.0 và tính hai mặt của mạng xã hội
04/09/2021
'Muôn màu' cảm xúc của trẻ trong ngày khai giảng online
24/08/2021
Chủ tịch Chu Ngọc Anh giải toả 'ách tắc' về Giấy đi đường cho người dân Thủ đô
10/08/2021
Hàng loạt Macbook M1 tự dưng vỡ màn hình, Apple có đồng ý bảo hành?
02/08/2021
6 bộ phim hay nhất để xem trên VieON
29/01/2021
Bắc Ninh: Không ký kết triển khai dự án Owifi 5G với CSE Singapore
27/06/2020
Bị World Bank cấm dự thầu 7 năm, công ty Sao Bắc Đẩu thừa nhận sai sót
27/06/2020
Wefinex - Mô hình hoạt động đa cấp "đội lốt" đầu tài chính trên mạng internet
10/06/2020
Khai trừ MISA khỏi Câu lạc bộ Chữ ký số và Giao dịch điện tử Việt Nam
27/05/2020
Chuyển đổi số - Nên hiểu như thế nào cho đúng
25/05/2020
Chống thất thu thuế là thách thức lớn đối với nền kinh tế số
29/04/2020
Cách chuyển tập tin sang máy tính mới
10/11/2019
VNPT, MobiFone, VTC sẽ hoàn thành cổ phần hóa trước năm 2021
20/08/2019
5G thay đổi tương lai của bạn như thế nào?
26/07/2019
Nhận diện hành vi lừa đảo trên không gian mạng
25/07/2019
Truyền hình OTT - Hướng đi mới của các “nhà Đài”
24/07/2019