Công nghệ mRNA - 'Mũi tiêm kích' tiên phong của nhân loại trong điều trị các bệnh nan y

Công nghệ mRNA với thành công nổi bật trong số đó là sự ra đời của những vaccine dựa trên công nghệ mRNA của hãng dược phẩm Moderna (Mỹ) và Pfizer (Mỹ)/BioNTech (Đức), qua đó tiếp sức hiệu quả cho cuộc chiến chống dịch COVID-19.

Với thành quả ấn tượng đó, vaccine mRNA đang được các nhà khoa học kỳ vọng có tiềm năng to lớn trong việc ngăn chặn các căn bệnh nguy hiểm như HIV, ung thư hay bệnh cúm.

Vaccine công nghệ mRNA được xem như là "khắc tinh" tiên phong trong công cuộc chống dịch COVID-19 của nhân loại.

Vaccine truyền tin RNA (mRNA) “dạy” các tế bào cách tạo protein giúp kích hoạt phản ứng miễn dịch bên trong cơ thể của con người. Bằng cách tiêm mRNA tổng hợp, các tế bào của con người được biến thành nhà máy sản xuất vaccine theo yêu cầu, sản sinh bất kỳ loại protein nào mà chúng ta muốn hệ miễn dịch học cách nhận biết và tiêu diệt. Công nghệ này đã và đang được nghiên cứu để điều trị các bệnh khác.

Đầu tháng này, các nhà khoa học tại Đại học Yale (Mỹ) đã tạo ra một loại vaccine mRNA nguyên mẫu giúp chuột lang phòng các bệnh do bọ ve gây ra bằng cách “huấn luyện” hệ thống miễn dịch của chúng nhận biết và chống lại các protein có trong nước bọt của bọ ve.

Họ hy vọng rằng nếu được phát triển hơn nữa, loại vaccine này có thể được sử dụng để giúp con người tránh mắc bệnh Lyme nếu bị bọ ve đốt. Tuy nhiên, đây chỉ là một ví dụ về tiềm năng của vaccine mRNA.

Xét về tiềm năng thay đổi thế giới, vaccine mRNA có hai đặc điểm chính: Chế phẩm này được sản xuất nhanh chóng, thể hiện qua tốc độ mà Pfizer/BioNTech và Moderna ra mắt các vaccine trong thời gian nhanh kỷ lục, và về bản chất là rất linh hoạt.

Như Hiệp hội Cao đẳng Y tế Mỹ (AAMC) đã nhận định vào tháng 3, công nghệ mRNA sản xuất vaccine có tiềm năng điều trị các bệnh như sốt rét và xơ nang, bệnh lao và viêm gan B.

Các nhà khoa học sẽ phải sửa đổi các sợi RNA khi cần thiết để đối phó với các kháng nguyên khác nhau do mỗi mầm bệnh tạo ra. Vaccine mRNA giúp các nhà khoa học có thể tạo ra “vũ khí chuyên dụng hơn” dựa trên kiến thức chi tiết về các đặc điểm cụ thể của “kẻ thù”.

Đơn cử như bệnh cúm, hiện tại có 4 chủng virus cúm đang lưu hành, mỗi loại đều phát triển nhanh chóng nên vaccine của năm trước sẽ mất tác dụng. Trong khi đó, các nhà sản xuất cần ít nhất 6 tháng để sản xuất vaccine - một quá trình tốn nhiều công sức liên quan đến việc phát triển virus giảm độc lực bên trong hàng triệu quả trứng gà.

Thành phẩm cuối cùng, mặc dù hầu như luôn an toàn, nhưng có tỷ lệ phòng bệnh không thực sự cao. Ngược lại, vaccine mRNA về lý thuyết có thể được thiết kế để chống lại cả 4 chủng virus cúm một cách hiệu quả và được nhanh chóng điều chỉnh khi cần thiết nếu virus cúm biến đổi.

Ngoài ra, trong khi các vaccine truyền thống phải nhắm trúng mục tiêu chính xác để tiêu diệt “kẻ xâm nhập” nhất định, vaccine mRNA có thể tấn công nhiều vị trí khác nhau của virus cúm cùng lúc.

Ngoài việc hỗ trợ con người trong nỗ lực chống lại bệnh cúm, vaccine mRNA cũng có thể là “nhân tố thay đổi cuộc chơi” trong cuộc chiến chống ung thư. Vaccine HPV, bảo vệ cơ thể khỏi loại virus gây ung thư tử cung, đã giúp đẩy lùi hàng nghìn trường hợp ung thư mỗi năm. Trong tương lai, các nhà khoa học hy vọng vaccine công nghệ mRNA có thể được dùng để phòng ngừa bệnh ung thư.

Cũng giống như vaccine mRNA có thể giúp hệ thống miễn dịch của con người nhận ra và tiêu diệt các protein liên quan đến các mầm bệnh nguy hiểm và về lý thuyết, chúng có thể được phát triển để xác định và loại bỏ các protein liên quan đến tế bào ung thư – thậm chí ngay cả các tế bào ung thư.

Thành công của công nghệ mRNA cũng đang mở ra quyền hy vọng cho nhân loại với các bệnh nan y hiện nay.

Theo TS. Norbert Pardi tại Đại học Pennsylvania (Mỹ), một vaccine ngăn chặn ung thư thành công sẽ tạo ra phản ứng mạnh mẽ của tế bào T, đặc biệt là với tế bào T CD8 +, có khả năng tiêu diệt tế bào ác tính. Vaccine chống ung thư sẽ được tiêm cho bệnh nhân bị ung thư với hy vọng rằng các tế bào T được vaccine kích hoạt sẽ loại bỏ các tế bào khối u.

Trong khi đó, triển vọng phát triển vaccine mRNA ngừa HIV được cho là khả thi dù vẫn còn rất nhiều thách thức cần phải vượt qua. Thách thức lớn hiện nay là chưa có ứng cử viên vaccine nào được phát triển tới thời điểm này có thể tạo ra các kháng thể trung hòa để đối phó với virus HIV trong các tế bào đích.

Các nhà khoa học hy vọng rằng vaccine mRNA sẽ tạo ra chất sinh miễn dịch (một loại kháng nguyên tạo ra phản ứng miễn dịch) tương tự như virus HIV và có thể giúp cơ thể phát triển các kháng thể trung hòa chống lại virus này.

Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu cho rằng hiện vẫn còn quá sớm để nghiên cứu vấn đề này và dường như vaccine HIV sử dụng công nghệ mRNA hiện không phải là lựa chọn trong tương lai gần.

Ông Derek Cain, thuộc Viện vaccine cho người của Đại học Duke (Mỹ) nhận định: “Chúng tôi tin chắc rằng vaccine HIV sẽ là loại vaccine phức tạp nhất từng đưa vào sử dụng trong cộng đồng. Chúng tôi không mong đợi chế phẩm này hoạt động 100% hoặc 90% giống như vaccine ngừa COVID-19, nhưng ngay cả khi chúng tôi có thể đạt được 50-60% thì đó cũng là một thành công; 70% sẽ là mức tuyệt vời”.

Tương lai cho công nghệ mRNA vẫn có thể đối mặt với nhiều thách thức. Mặc dù các vaccine ngừa COVID-19 cho đến nay không gây ra các phản ứng phụ nghiêm trọng trên diện rộng, nhưng điều này có thể không đúng với các vaccine mRNA khác và đòi hỏi cần có thêm nhiều nghiên cứu về vấn đề này.

Ngoài ra, còn có các yếu tố liên quan tới vấn đề logistics cần được xem xét. Các sự cố gây gián đoạn chuỗi cung ứng do đại dịch COVID-19 gây ra có nguy cơ trở nên tồi tệ hơn do biến đổi khí hậu.

Các chuyên gia lo ngại điều này sẽ ảnh hưởng đến chất lượng của vaccine mRNA bởi chúng phải được vận chuyển trong điều kiện rất sạch và được bảo quản ở nhiệt độ cực thấp.

Trong khi đó, những thông tin sai lệch về vaccine mRNA cũng ảnh hưởng tiêu cực đến công tác tiêm chủng. Một vấn đề lớn nữa là để sản xuất vaccine mRNA đòi hỏi các chính phủ và doanh nghiệp phải có sự đầu tư lớn vào công nghệ sinh học.

Do đó, các nhà khoa học cảnh báo vaccine mRNA không phải là giải pháp dễ dàng và nhanh chóng để đối phó với các đại dịch trong tương lai. Việc đảm bảo năng lực sẵn sàng ứng phó dịch bệnh đòi hỏi những đầu tư lớn vào công tác giám sát và theo dõi virus, chủ động thử nghiệm lâm sàng vaccine chống virus có khả năng gây đại dịch, công nghệ chẩn đoán mới, cũng như phương pháp điều trị kháng virus phổ rộng.

Theo Tạp chí Điện tử